Врачи успешно вылечили слепоту у детей с редким генетическим заболеванием. Впервые ученым удалось обратить вспять редкое генетическое заболевание, вызывающее слепоту у детей, благодаря усилиям врачей. Об этом сообщает The Guardian.
Ученые победили врожденную слепоту: врачи впервые вылечили четырех слепых с рождения детей
Четырем слепым детям провели уникальную микрохирургическую операцию.
Unsplash
Лондонские специалисты стали первыми, кто применил инновационную генную микрохирургию глаза, восстановив зрение у четырех маленьких пациентов.
У детей был установлен диагноз врожденного амавроза Лебера (LCA), серьезного наследственного заболевания, которое поражает сетчатку и приводит к утрате зрения из-за дефекта в гене AIPL1. С момента рождения пациенты с этим диагнозом считаются слепыми.
В 2020 году была собрана группа из четырех детей в возрасте от одного до двух лет из США, Турции и Туниса. Операция проводилась в одной из лондонских клиник. В сетчатку был внедрен здоровый вариант гена AIPL1, заключенный в безвредный вирус, с помощью микрохирургической процедуры, которая длилась всего 60 минут. Теперь дети могут различать предметы, находить игрушки, узнавать лица родных, а некоторые даже начали читать и писать.
Длительные наблюдения показали, что улучшения сохранились, что позволяет говорить о положительном результате эксперимента. По словам профессора Мишеля Михаэлидеса, офтальмолога из Института офтальмологии Университетского колледжа Лондона, «результаты лечения этих детей поразительны и демонстрируют огромный потенциал генной терапии в улучшении качества жизни».
Но прорывы в этом году не ограничиваются только лондонскими учеными — российские специалисты готовятся к началу использования отечественной онковакцины. Как сообщил директор НИЦ эпидемиологии и микробиологии имени Гамалеи Минздрава РФ Александр Гинцбург, активное применение вакцины запланировано на сентябрь 2025 года.
В настоящее время в России разрабатывается несколько препаратов для лечения рака, и один из них создается в центре Гамалеи. Эта вакцина будет персонализированной, что означает, что она будет разрабатываться индивидуально для каждого пациента.
Как ранее отмечалось в центре, в процессе разработки препарата будут использованы технологии искусственного интеллекта. Нейросети будут анализировать характеристики опухоли пациента и формировать структуру будущего лекарства. По этой «схеме» эксперты будут делать вакцину, на создание которой уйдет около одной недели.
В первую очередь, лекарство будет предоставляться пациентам с первичной меланомой, но, по словам Гинцбурга, вакцину также планируется вводить людям, которые уже прошли определенные этапы лечения.